- Орфанные заболевания >
- Болезнь Фабри >
- Лизосомные болезни накопления
- Болезнь Фабри
- Историческая справка
- Генетика болезни Фабри: Наследование
- Молекулярная генетика и синтез α-галактозидазы А
- Мутации в гене GLA
- Гено-фенотипические корреляции
- Синтез альфа-галактозидазы А
- Клинические проявления болезни Фабри
- Периферическая нервная система: Нейропатические боли
- Гипогидроз / гипергидроз
- Центральная нервная система
- Почечная патология
- Сердечные нарушения
- Кожные изменения
- Офтальмологические нарушения
- Нарушения слуха
- Желудочно-кишечные расстройства
- Дыхательные нарушения
- Качество жизни пациентов с БФ
- Другие проявления болезни Фабри
- Клиническая картина болезнь Фабри с поражением одной функциональной системы или органа
- Клинические проявления болезни Фабри: Заключение
- Клинические проявления БФ у женщин и детей
- Клинические проявления БФ у детей
- Клинические проявления БФ у лиц женского пола
- Диагностика болезни Фабри
- Введение
- Дифференциальная диагностика ангиокератом
- Болевой синдром
- Нервная система
- Почечная патология
- Сердечно-сосудистая система
- Офтальмологические нарушения
- Желудочно-кишечный тракт
- Качество жизни
- Биохимическая и генетическая диагностика БФ
- Пренатальная диагностика БФ
- Генетическое консультирование
- Диспансеризация пациентов с БФ
- Диагностика болезни Фабри: Заключение
- Лечение болезни Фабри
- Симптоматическое лечение: Лечение болевого синдрома
- Почечная патология при БФ
- Сердечно-сосудистые нарушения
- Ангиокератомы
- Желудочно-кишечные расстройства
- Фермент-заместительная терапия
- Генотерапия
- Фармакологические шапероны
- Ограничение синтеза субстрата
- Лечение болезни Фабри: Заключение
- Важность гликозилирования при разработке фермент-заместительной терапии
- Перенос α-галактозидазы А
- Гликозилирование
- Гликозилирование α-галактозидазы А
- Заключение
- Клинический эффект ФЗТ
- Периферическая нервная система: Нейронопатические боли
- Гипогидроз / гипергидроз
- Центральная нервная система
- Почечная патология
- Сердечно-сосудистая система
- Кожные проявления
- Орган зрения
- Орган слуха
- Желудочно-кишечный тракт
- Качество жизни
- Клинический эффект ФЗТ: Заключение
- Список литературы
- Болезнь Фабри >
Статьи и публикации
Синтез альфа-галактозидазы А
Большинство белков для осуществления своей функции нуждаются в особых посттрансляционных модификациях, которые влияют на их физико-химические свойства, конформацию, внутриклеточное и внутритканевое распределение, стабильность, активность и иммунореактивность. a-галактозидаза А – гомодимер, состоящий из двух мономеров, каждый из которых состоит из 398 аминокислотных остатков и содержит активный сайт. После синтеза в ЭПР (эндоплазматическом ретикулюме) мономеры подвергаются посттрансляционным модификациям в аппарате Гольджи. Основной модификацией является гликозилирование – присоединение остатков сахаров через О-гликозидные или N-гликозидные связи. Гликозилирование играет важную роль в стабилизации и образовании трехмерной структуры белка, а также в его распределении и функциональной активности.
Каждый из мономеров α-галактозидазы А имеет три возможных сайта N-гликозилирования (N139, N192, N215). N219 и N215 сайты связываются с маннозо- обогащенными олигосахарами и крайне необходимы для переноса белка в лизосомы, а с N319 сайтом связываются сложные углеводы. В качестве иллюстрации важности гликозилирования можно привести следующий пример – замена аспарагина на серин в положении 215 приводит к нарушению доставки фермента в лизосому (Garman & Garboczi, 2004; Ioannou et al., 1998). Таким образом, даже незначительные изменения в гликозилировании могут влиять на биологическую активность фермента.