- Орфанные заболевания >
- Болезнь Фабри >
- Лизосомные болезни накопления
- Болезнь Фабри
- Историческая справка
- Генетика болезни Фабри: Наследование
- Молекулярная генетика и синтез α-галактозидазы А
- Мутации в гене GLA
- Гено-фенотипические корреляции
- Синтез альфа-галактозидазы А
- Клинические проявления болезни Фабри
- Периферическая нервная система: Нейропатические боли
- Гипогидроз / гипергидроз
- Центральная нервная система
- Почечная патология
- Сердечные нарушения
- Кожные изменения
- Офтальмологические нарушения
- Нарушения слуха
- Желудочно-кишечные расстройства
- Дыхательные нарушения
- Качество жизни пациентов с БФ
- Другие проявления болезни Фабри
- Клиническая картина болезнь Фабри с поражением одной функциональной системы или органа
- Клинические проявления болезни Фабри: Заключение
- Клинические проявления БФ у женщин и детей
- Клинические проявления БФ у детей
- Клинические проявления БФ у лиц женского пола
- Диагностика болезни Фабри
- Введение
- Дифференциальная диагностика ангиокератом
- Болевой синдром
- Нервная система
- Почечная патология
- Сердечно-сосудистая система
- Офтальмологические нарушения
- Желудочно-кишечный тракт
- Качество жизни
- Биохимическая и генетическая диагностика БФ
- Пренатальная диагностика БФ
- Генетическое консультирование
- Диспансеризация пациентов с БФ
- Диагностика болезни Фабри: Заключение
- Лечение болезни Фабри
- Симптоматическое лечение: Лечение болевого синдрома
- Почечная патология при БФ
- Сердечно-сосудистые нарушения
- Ангиокератомы
- Желудочно-кишечные расстройства
- Фермент-заместительная терапия
- Генотерапия
- Фармакологические шапероны
- Ограничение синтеза субстрата
- Лечение болезни Фабри: Заключение
- Важность гликозилирования при разработке фермент-заместительной терапии
- Перенос α-галактозидазы А
- Гликозилирование
- Гликозилирование α-галактозидазы А
- Заключение
- Клинический эффект ФЗТ
- Периферическая нервная система: Нейронопатические боли
- Гипогидроз / гипергидроз
- Центральная нервная система
- Почечная патология
- Сердечно-сосудистая система
- Кожные проявления
- Орган зрения
- Орган слуха
- Желудочно-кишечный тракт
- Качество жизни
- Клинический эффект ФЗТ: Заключение
- Список литературы
- Болезнь Фабри >
Статьи и публикации
Клинические проявления болезни Фабри
Введение
Болезнь Фабри – прогрессирующее мультисистемное заболевание, которым страдают лица обоих полов (рис. 8, 9). Первые симптомы болезни, как правило, появляются в подростковом возрасте. В большинстве случаев у мужчин заболевание протекает более тяжело, хотя иногда классическая форма БФ наблюдается и у женщин. Обычно, у женщин первые симптомы заболевания появляются на 5-10 лет позднее, чем у мужчин (Mehta & Ginsberg, 2005). Пациенты с БФ имеют высокий риск смертельного исхода от почечных, сердечно-сосудистых и цереброваскулярных осложнений (Colombi et al., 1967; MacDermot et al., 2001a; MacDermot et al., 2001b). Международная база данных по БФ (FOS), помогает в изучении клинических проявлений заболевания и проведения катамнеза. Эта база данных ведется врачами и в нее включены пациенты, которым показана ферментная заместительная терапия и те, которые уже ее получают. За последние 6 лет база данных значительно пополнилась, онапостоянно обновляется и содержит информацию примерно о 1200 пациентах.
Рис. 8. Болезнь Фабри – мультисистемное заболевание. ЖКТ – желудочно-кишечный тракт; ЦНС – центральня нервная система, ПНС – периферическая нервная система
Рис. 9. Клинические проявления болезни Фабри в разных возрастных группах у мужчин и женщин (результаты анализа базы данных FOS). Мужчины – голубые столбцы, женщины – темно-синие. Опубликовано с разрешения Mehta et al. (2004)