- Орфанные заболевания >
- Болезнь Фабри >
- Лизосомные болезни накопления
- Болезнь Фабри
- Историческая справка
- Генетика болезни Фабри: Наследование
- Молекулярная генетика и синтез α-галактозидазы А
- Мутации в гене GLA
- Гено-фенотипические корреляции
- Синтез альфа-галактозидазы А
- Клинические проявления болезни Фабри
- Периферическая нервная система: Нейропатические боли
- Гипогидроз / гипергидроз
- Центральная нервная система
- Почечная патология
- Сердечные нарушения
- Кожные изменения
- Офтальмологические нарушения
- Нарушения слуха
- Желудочно-кишечные расстройства
- Дыхательные нарушения
- Качество жизни пациентов с БФ
- Другие проявления болезни Фабри
- Клиническая картина болезнь Фабри с поражением одной функциональной системы или органа
- Клинические проявления болезни Фабри: Заключение
- Клинические проявления БФ у женщин и детей
- Клинические проявления БФ у детей
- Клинические проявления БФ у лиц женского пола
- Диагностика болезни Фабри
- Введение
- Дифференциальная диагностика ангиокератом
- Болевой синдром
- Нервная система
- Почечная патология
- Сердечно-сосудистая система
- Офтальмологические нарушения
- Желудочно-кишечный тракт
- Качество жизни
- Биохимическая и генетическая диагностика БФ
- Пренатальная диагностика БФ
- Генетическое консультирование
- Диспансеризация пациентов с БФ
- Диагностика болезни Фабри: Заключение
- Лечение болезни Фабри
- Симптоматическое лечение: Лечение болевого синдрома
- Почечная патология при БФ
- Сердечно-сосудистые нарушения
- Ангиокератомы
- Желудочно-кишечные расстройства
- Фермент-заместительная терапия
- Генотерапия
- Фармакологические шапероны
- Ограничение синтеза субстрата
- Лечение болезни Фабри: Заключение
- Важность гликозилирования при разработке фермент-заместительной терапии
- Перенос α-галактозидазы А
- Гликозилирование
- Гликозилирование α-галактозидазы А
- Заключение
- Клинический эффект ФЗТ
- Периферическая нервная система: Нейронопатические боли
- Гипогидроз / гипергидроз
- Центральная нервная система
- Почечная патология
- Сердечно-сосудистая система
- Кожные проявления
- Орган зрения
- Орган слуха
- Желудочно-кишечный тракт
- Качество жизни
- Клинический эффект ФЗТ: Заключение
- Список литературы
- Болезнь Фабри >
Статьи и публикации
Почечная патология
Анализ мочи является простым методом для раннего выявления протеинурии и гематурии, а суточный анализ мочи позволяет выявить клиренс по эндогенному креатинину и экскрецию белка. Ранним симптомом поражения почек является микроальбуминурия – экскреция альбумина с мочой от 30 до 300 мг/24 часа (20-200 мкг/мин за ночь) или соотношение альбумин/креатинин от 2,5 до 25 мг/ммоль (альбумин 20-200 мг/л). В развернутой стадии БФ с поражением почек наблюдается макроальбуминурия (протеинурия) – уровень экскреции альбумина выше 300 мг/24 часа (выше 200 мг/мин за ночь) или соотношение альбумин/ креатинин выше 25 мг/ммоль (альбумин выше 200 мг/л).
В моче можно обнаружить Gb3, однако при «неклассическом» варианте БФ у мужчин или у женщин с классической формой БФ это соединение не всегда определяется.
Необходимо проводить дифференциальный диагноз с гомоцистинурией, так как при данном заболевании, как и в случае БФ, существует высокий риск развития сосудистых нарушений. Для гомоцистинурии существует специфическое лечение (витамин В6, фолиевая кислота и бетаин).
При УЗИ почек можно зарегистрировать усиление васкуляризации почечной паренхимы. При выявлении артериальной гипертензии, необходимо проведение доплерографического исследования сосудов почек для исключения стеноза почечных артерий.
При гистологическом исследовании почечного биоптата выявляют характерные вакуолизированные, наполненные липидами пенистые клетки. При электронной микроскопии – плотную пластинчатую или слоистую структуру липидного материала в пределах вакуолей (рис. 13). Сходные изменения клеток почек возможны при длительном воздействии кремневой пыли (Banks et al., 1983).
Недавние исследования показали, что у пациентов с БФ могут возникать кисты в почках, располагающихся вокруг почечных лоханок (Ries et al., 2004). Значение их до конца остается не выясненным, однако их выявление может указывать на наличие БФ.