- Орфанные заболевания >
- Болезнь Фабри >
- Лизосомные болезни накопления
- Болезнь Фабри
- Историческая справка
- Генетика болезни Фабри: Наследование
- Молекулярная генетика и синтез α-галактозидазы А
- Мутации в гене GLA
- Гено-фенотипические корреляции
- Синтез альфа-галактозидазы А
- Клинические проявления болезни Фабри
- Периферическая нервная система: Нейропатические боли
- Гипогидроз / гипергидроз
- Центральная нервная система
- Почечная патология
- Сердечные нарушения
- Кожные изменения
- Офтальмологические нарушения
- Нарушения слуха
- Желудочно-кишечные расстройства
- Дыхательные нарушения
- Качество жизни пациентов с БФ
- Другие проявления болезни Фабри
- Клиническая картина болезнь Фабри с поражением одной функциональной системы или органа
- Клинические проявления болезни Фабри: Заключение
- Клинические проявления БФ у женщин и детей
- Клинические проявления БФ у детей
- Клинические проявления БФ у лиц женского пола
- Диагностика болезни Фабри
- Введение
- Дифференциальная диагностика ангиокератом
- Болевой синдром
- Нервная система
- Почечная патология
- Сердечно-сосудистая система
- Офтальмологические нарушения
- Желудочно-кишечный тракт
- Качество жизни
- Биохимическая и генетическая диагностика БФ
- Пренатальная диагностика БФ
- Генетическое консультирование
- Диспансеризация пациентов с БФ
- Диагностика болезни Фабри: Заключение
- Лечение болезни Фабри
- Симптоматическое лечение: Лечение болевого синдрома
- Почечная патология при БФ
- Сердечно-сосудистые нарушения
- Ангиокератомы
- Желудочно-кишечные расстройства
- Фермент-заместительная терапия
- Генотерапия
- Фармакологические шапероны
- Ограничение синтеза субстрата
- Лечение болезни Фабри: Заключение
- Важность гликозилирования при разработке фермент-заместительной терапии
- Перенос α-галактозидазы А
- Гликозилирование
- Гликозилирование α-галактозидазы А
- Заключение
- Клинический эффект ФЗТ
- Периферическая нервная система: Нейронопатические боли
- Гипогидроз / гипергидроз
- Центральная нервная система
- Почечная патология
- Сердечно-сосудистая система
- Кожные проявления
- Орган зрения
- Орган слуха
- Желудочно-кишечный тракт
- Качество жизни
- Клинический эффект ФЗТ: Заключение
- Список литературы
- Болезнь Фабри >
Статьи и публикации
Периферическая нервная система
Нейронопатические боли
Купирование болей при ФЗТ описано Schiffmann et al. (2001) при проведении клинических испытаний 26 пациентов с БФ. Тяжесть, интенсивность болей определяемых по опроснику BPI, постепенно снижалась у пациентов, получавших ФЗТ агалзидазой альфа. В ряде случаев (для 4 больных) применение ФЗТ позволило полностью прекратить прием обезболивающих средств. Многие исследования подтверждают, что ФЗТ значительно уменьшает болевой синдром у пациентов с БФ (Guffon & Fouilhoux, 2004; Hilz et al., 2004; Hoffmann et al., 2005; Schiffmann et al., 2003). Недавно эти результаты были подтверждены при анализе большого числа пациентов FOS базы данных через 2 года после начала лечения (Beck et al., 2004; Hoffmann et al., 2005) (рис.23).
Рис. 23. Эффект ферментной заместительной терапии агалзидазой альфа на снижение интенсивности и тяжести болей по шкалам BPI («боль в данный момент», «самая тяжелая боль», «обычная боль») через 2 года после начала лечения. Данные Hoffmann et al. (2005). BPI (Brief Pain Inventory) – Шкала краткой оценки боли
При обследовании детей в возрасте от 6,5 до 18 лет находящихся на лечении было показано незначительное снижение интенсивности болевого синдрома, хотя у 6 из 11 пациентов, принимающих антиконвульсанты (средство для купирования нейронопатических болей), ФЗТ позволила снизить дозу антиэпилептических препаратов или их отменить (Ries et al., 2006).
В дополнение к этим данным было показано, что количественная оценка восприятия холодного и горячего, значительно улучшилось после 3 лет лечения агалзидазой А (Schiffmann et al., 2003).