- Орфанные заболевания >
- Болезнь Фабри >
- Лизосомные болезни накопления
- Болезнь Фабри
- Историческая справка
- Генетика болезни Фабри: Наследование
- Молекулярная генетика и синтез α-галактозидазы А
- Мутации в гене GLA
- Гено-фенотипические корреляции
- Синтез альфа-галактозидазы А
- Клинические проявления болезни Фабри
- Периферическая нервная система: Нейропатические боли
- Гипогидроз / гипергидроз
- Центральная нервная система
- Почечная патология
- Сердечные нарушения
- Кожные изменения
- Офтальмологические нарушения
- Нарушения слуха
- Желудочно-кишечные расстройства
- Дыхательные нарушения
- Качество жизни пациентов с БФ
- Другие проявления болезни Фабри
- Клиническая картина болезнь Фабри с поражением одной функциональной системы или органа
- Клинические проявления болезни Фабри: Заключение
- Клинические проявления БФ у женщин и детей
- Клинические проявления БФ у детей
- Клинические проявления БФ у лиц женского пола
- Диагностика болезни Фабри
- Введение
- Дифференциальная диагностика ангиокератом
- Болевой синдром
- Нервная система
- Почечная патология
- Сердечно-сосудистая система
- Офтальмологические нарушения
- Желудочно-кишечный тракт
- Качество жизни
- Биохимическая и генетическая диагностика БФ
- Пренатальная диагностика БФ
- Генетическое консультирование
- Диспансеризация пациентов с БФ
- Диагностика болезни Фабри: Заключение
- Лечение болезни Фабри
- Симптоматическое лечение: Лечение болевого синдрома
- Почечная патология при БФ
- Сердечно-сосудистые нарушения
- Ангиокератомы
- Желудочно-кишечные расстройства
- Фермент-заместительная терапия
- Генотерапия
- Фармакологические шапероны
- Ограничение синтеза субстрата
- Лечение болезни Фабри: Заключение
- Важность гликозилирования при разработке фермент-заместительной терапии
- Перенос α-галактозидазы А
- Гликозилирование
- Гликозилирование α-галактозидазы А
- Заключение
- Клинический эффект ФЗТ
- Периферическая нервная система: Нейронопатические боли
- Гипогидроз / гипергидроз
- Центральная нервная система
- Почечная патология
- Сердечно-сосудистая система
- Кожные проявления
- Орган зрения
- Орган слуха
- Желудочно-кишечный тракт
- Качество жизни
- Клинический эффект ФЗТ: Заключение
- Список литературы
- Болезнь Фабри >
Статьи и публикации
Сердечно-сосудистая система
Первые клинические испытания показали, что ФЗТ оказывает положительное действие на сердечную мышечную ткань у пациентов с БФ. Schiffmann и коллегами показано, что лечение улучшает сердечную проводимость, укорачивает QRS интервал на ЭКГ до 2, 4мс (SE 3,09мс) у пациентов, получающих ФЗТ по сравнению с пациентами, получающими плацебо (Schiffmann et al., 2001). У одного пациента с блокадой правого пучка Гисса на фоне лечения данные нарушения нивелировались. Кроме того, другие улучшения были также отмечены при проведении ФЗТ: уменьшение гипертрофии левого желудочка, толщины межжелудочковой перегородки, а также функциональные улучшения (Baehner et al., 2003; Beck et al., 2004; Kampmann et al., 2002b; Rjmamura et al., 2004; Spineli et al., 2004; Weidemann et al.,2003), (рис. 25, 26). В исследованиях Kampmann et al. с участием 4 пациентов (один из них пациент мужского пола), имеющих гипертрофию левого желудочка до начала лечения, показано, что происходит уменьшение степени гипертрофии и толщины стенок через 18 месяцев ФЗТ. Через 1 год после начала инфузий гипертрофия левого желудочка нормализовалась у двух из 4 обследованных больных. Эти структурные улучшения на фоне ФЗТ, а также их сочетание с укорочением QRS комплексов и улучшением функции сердца, в совокупности привело к улучшению показателей по шкале оценки сердечной недостаточности принятой Нью-йоркской Ассоциацией кардиологов. Таким образом, ФЗТ улучшает сердечную проводимость и снижает гипертрофию левого желудочка.
Рис. 25. МРТ сердца до и через 6 месяцев после ферментной заместительной терапии агалзидазой альфа. Толщина стенок левого желудочка (LVWT) снизилась с 15 до 12 мм. Данные Komamura et al. (2004), c разрешения BMJ Publishing Group Ltd.
Рис. 26. Эффект ферментной заместительной терапии агалзидазой альфа – достоверное снижение массы левого желудочка сердца (LVM) через 2 года лечения (n=17) у пациентов, имеющих начальную гипертрофию левого желудочка (LVM более 50г/м2.7). Точками обозначены значения, горизонтальными линиями – медианы, прямоугольниками – 25 и 75 персентили, вертикальные тонкие линиии – 10 и 90 персентили. Данные Beck et al. (2004), с разрешения Blackwell Publishing