Сходные данные были получены и другими авторами. Например, CKampmann и соавт. [34] оценивали эффективность заместительной терапии агалзидазой-a у мужчин и женщин, страдавших и не страдавших гипертрофией левого желудочка. У 14 пациентов с гипертрофией миокарда через 12 месяцев индекс массы миокарда левого желудочка (с поправкой на рост) достоверно снизился на 9,2±7,9 г/м2,7 (р=0,008), а через 3 года — на 5,1+7,5 г/м2,7 (р=0,037). У пациентов без гипертрофии левого желудочка (n=31) через 12 месяцев индекс массы миокарда левого желудочка увеличился на 3,6+5,7 г/м2,7 (р=0,002), однако через 3 года его увеличение по сравнению с исходным показателем было недостоверным (2,1+7,9 г/м2,7), что указывало на стабилизацию состояния пациентов.
A.Mehta и соавт. [35] проанализировали опыт длительной терапии агалзидазой- a у мужчин и женщин с болезнью Фабри на основании базы данных FOS. Стабилизацию или уменьшение индекса массы миокарда левого желудочка наблюдали у 72% (23/32) пациентов с гипертрофией левого желудочка и 92% (23/25) больных, у которых гипертрофия миокарда отсутствовала. У 25 пациентов без гипертрофии миокарда лечение агалзидазой-a привело к небольшому снижению индекса массы левого желудочка через 1, 2 и 3 года и его статистически недостоверному увеличению через 5 лет.
Заместительная терапия агалзидазой-a эффективна как у мужчин, так и женщин. C.Whybra и соавт. [36] проанализировали опыт применения этого препарата у 36 пациенток с болезнью Фабри. У 25 женщин с гипертрофией левого желудочка индекс массы миокарда значительно снизился через 12 месяцев. У 52% пациенток снижение индекса массы миокарда левого желудочка составило >20%, у 28% — 10-20%. Почти у трети пациентов масса миокарда нормализовалась. Развитиегипертрофии левого желудочка наблюдали лишь у 1 из 11 пациентов, у которых исходно она отсутствовала.
У пациентов с классическим вариантом болезни Фабри доводом в пользу заместительной терапии агал-зидазой-a являются также другие проявления заболевания, прежде всего поражение почек. При мета-анализе 3 рандомизированных, плацебо-контролируемых исследований [37], при применении плацебо у пациентов с болезнь Фабри скорость снижения скорости клубочковой фильтрации составляла 7,0 мл/мин/1,73 м2 в год, а при лечении агалзидазой a в течение 12-54 мес — 2,9 мл/мин/1,73 м2. Результаты этих и других исследований свидетельствуют о том, что заместительная терапия позволяет затормозить прогрессирующее ухудшение функции почек у пациентов с болезнью Фабри [38]. Кроме того, заместительная терапия вызывала уменьшение нейропатической боли, желудочно-кишечных расстройств, улучшение слуха и качества жизни и давала другие благоприятные эффекты.
Переносимость длительной заместительной терапии хорошая. Основными нежелательными эффектами агалзидазы a были инфузионные реакции (озноб, лихорадка, тошнота, рвота, приливы и т.д.), в основном легкие или умеренно выраженные.
