Последний шанс

Орфанные препараты в России не производят: нашей фармпромышленности это невыгодно, их создание слишком дорого, а сбыт невелик. К тому же львиная доля редких препаратов на российском рынке не зарегистрирована. В итоге пациенты, не имея возможности приобрести нужные медикаменты на родине, вынуждены искать пути их доставки из других стран.

Путей не так уж и много, и шансы своевременно получать препараты из-за границы ничтожно малы. При этом речь идет не о каких-то экспериментальных лекарствах, а о тех, которыми давно лечат во всем мире. И отсутствие которых в России снижает шансы на выживание целой категории больных. По самым скромным оценкам, в России орфанными заболеваниями страдает не менее 1% населения (более 1 млн человек!). Так что общее количество пациентов с редкими патологиями огромно, к тому же среди них много детей.

Например, к нам в страну не ввозится препарат космеген, успешно применяемый в мире при лечении злокачественных опухолей почки (нефробластом) и некоторых видов сарком. То же самое – с препаратом эрвиназа, эффективным при лечении лейкозов. И таких примеров множество.

В свое время проблему орфанных заболеваний попытались частично решить с помощью госпрограммы "Семь нозологий". Те, у кого выявлено какое-либо из охваченных программой заболеваний, имеют шанс бесплатно получить редкий препарат. Но орфанных заболеваний значительно больше семи. К тому же и сама программа, как выяснилось, дает сбои.

Часть лекарств из этой программы оплачивается из федерального бюджета, другая часть переложена на региональные бюджеты, которые часто задерживают и отказывают нуждающимся в оплате дорогостоящих препаратов. Врачи назначают пациентам лекарства для лечения "семи нозологий" по жизненным показаниям, а субъекты РФ отказывают в их оплате. Такие случаи бывали, например, когда назначались препараты ревлимид для лечения множественной миеломы, тасигна для лечения хронического миелолейкоза. Купить их за свой счет пациентам просто не под силу: иногда годовой курс лечения обходится в десятки миллионов рублей. При этом многие редкие заболевания, например мукополисахаридоз, требующие дорогостоящего лечения, не попали в программу "семи нозологий", а это порой приводит к смерти детей, – свидетельствует эксперт.

По данным президента Российского медицинского общества по артериальной гипертонии Ирины Чазовой, проблемы испытывают и пациенты с легочной артериальной гипертензией. В последнее время появились препараты нового поколения, эффективные при этом заболевании, один из них зарегистрирован в России, но не включен в льготный перечень, что делает его недоступным для пациентов.

Заместитель директора Федерального научно-клинического центра детской гематологии, онкологии и иммунологии Алексей Масчан приводит еще один пример: "Иммунная тромбоцитопения – заболевание, которое приводит к ранней инвалидизации и ранней смерти. По клиническим проявлениям и риску для жизни оно схоже с гемофилией, но, в отличие от нее, не включено в программу "Семь нозологий". И хотя нужные лекарства зарегистрированы в России, пациенты в большинстве случаев их не получают и уходят из жизни из-за тяжелых кровотечений. Современные препараты для терапии этого заболевания (например, стимулирующие тромбоцитопоэз) не вошли в списки жизненно необходимых и программы государственных гарантий медицинского обеспечения".

В странах ЕС к редким заболеваниям относят те, что встречаются не более чем у 5 человек на 10 тыс. При этом "сиротские" заболевания относятся к приоритетным направлениям в области здравоохранения. В 1999 году принята программа Европарламента и Совета Европы по проблеме редких заболеваний в рамках программ в области здравоохранения. Препараты для лечения орфанных заболеваний, согласно директиве ЕС от 2001 года, могут быть зарегистрированы при недостаточности данных результатов клинических исследований. Ряд государств предоставляет разработчикам и производителям таких лекарственных препаратов административные и финансовые льготы. В ЕС это бесплатная помощь в составлении протокола, 50-процентное снижение пошлин на предрегистрационном этапе, 50-процентное снижение всех пошлин в течение первого года после одобрения. В США компании получают право автоматического снижения пошлин для заявления на регистрацию, помощь в разработке программы исследования, снижение налогов на сумму, равную 50% затрат на исследования, гранты на программы клинических исследований. В США и Европе предусмотрены также ускоренная процедура рассмотрения регистрационных документов, регистрация на основании неполных клинических данных и предоставление продленных эксклюзивных прав на продажу препарата до семи-десяти лет.

Страницы:
←
2
→
из 3