Инструкция по медицинскому применению препарата РЕПЛАГАЛ
Регистрационный номер: ЛСР-000551/09
Торговое название препарата: Реплагал®
Международное непатентованное название: агалсидаза альфа
Лекарственная форма: концентрат для приготовления раствора для инфузий
Состав
1 мл концентрата содержит:
активное вещество: агалсидаза альфа 1 мг;
вспомогательные вещества: натрия дигидрофосфата моногидрат, полисорбат-20, натрия хлорид, натрия гидроксид, вода для инъекций.
Описание
Прозрачный бесцветный раствор.
Фармакотерапевтическая группа: ферментное средство
Код АТХ: А16 АВ03
Фармакологические свойства
Фармакодинамика
Болезнь Фабри относится к группе Х-сцепленных рецессивных лизосомных болезней накопления, развивающихся в результате недостаточности лизосомной альфа-галактозидазы А. Агалсидаза альфа катализирует гидролиз гликосфинголипидов (глоботриаосилцерамида, который так же обозначается как Gb3), отщепляя терминальные остатки галактозы от молекулы. Дефицит фермента приводит к нарушению обмена гликосфинголипидов, которые накапливаются в стенках сосудов и тканях многих органов, вызывая нарушение их структуры и функции. Заместительная терапия агалсидазой альфа приводит к уменьшению накопления Gb3 во многих клетках, в том числе эндотелиальных и паренхиматозных клетках.
Агалсидаза альфа производится на линии клеток человека. Профиль гликозилирования, аналогичный естественному профилю фермента, позволяет агалсидазе альфа специфически связываться с маннозо-6-фосфатными рецепторами на поверхности клеток-мишеней.